重视门脉高压新药开发国内新药突破的新机遇

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今天下午(9月12日),以“聚焦生物新经济,共谋创新大湾区”为主题的深圳国际生物医药产业创新发展峰会在深圳坪山高新区综合服务中心隆重举行。广州博济医药生物技术股份有限公司副总经理兼首席运营官王建华在峰会期间发表了“门脉高压新药研发现状和策略”的主题演讲并参加圆桌讨论。

王建华博士

王建华博士对门脉高压新药研发现状、机遇和挑战进行了全面介绍,同时阐述了研发思路与策略。门脉高压是目前肝硬化阶段最常见和严重的并发症,大约三分之一肝硬化门脉高压需要长期治疗,以避免门脉高压食道静脉曲张大出血导致的生命危险与生活质量严重下降。但这样的现状并未得到药企研发的高度重视。“肝内血管阻力增加是门脉高压发病的重要机制。”王建华博士说,多年来国内外研究者和医生已经取得的共识是靶向性降低肝内血管阻力具有确切的预防性治疗开发价值。“目前已有大量临床前和部分临床数据予以证明上述观点。但遗憾的是,针对性的靶向新药在全球范围内尚未获批。”

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另一方面,开发门脉高压新药的确面临着平台能力限制的瓶颈。在王建华博士看来,研发此类新药,需要研发平台具有一定的能力和优势。“例如肝脏特殊细胞的分离、纯化、培养,门脉高压动物模型的建立,血流动力学检测手段的建立和优化(包括显微外科的应用)。同时,临床终点测定需要创伤性的操作介入(例如HVPG指标测定)。”“随着肝脏靶向性技术平台的突破并引入肝脏新药的研发,门脉高压新药的肝脏靶向性治疗将成为可能。”针对未来的可能性,王建华博士预测,“新药包括改构的上市前药特异性导入肝脏,在肝内代谢为活性成分后将有效作用于肝内的疾病靶点,进而特异性降低肝内血管阻力达到治疗门脉高压的目的。”博济医药具有良好的一体化研发服务能力,拥有经验丰富的研发团队,具备肝病和门脉高压新药开发能力和平台,期待与致力于创新药研发企业开发并共享研发的优质成果。

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