探索罕见病支付保障新方向,让更多患者有
今年4岁的端端是医院急诊科的常客，几乎每周六，医院静脉注射依洛硫酸酯酶α注射液——这是治疗黏多糖贮积症IVA型的一款药品。
由于体内缺少一种可以分解黏多糖的酶，黏多糖贮积症IVA型患者体内多个器官都会受到影响，有的呈现面容特殊、关节僵硬等症状，而依洛硫酸酯酶α注射液就是治疗这种罕见病的一种人工合成的酶。
“这个药只能延缓病情进展，不能治愈。要持续地打，而且是终身用药。”端端父亲说，他们希望减缓端端病情恶化的速度，等待治愈的希望。
目前，5毫克的依洛硫酸酯酶α注射液单瓶售价几千元，需要按患者体重用药。“端端体重25斤，一年用药费用高达多万元。”端端父亲向报出这一串数字，这是他每天都会算的账，也是压在他心里的一座“大山”。
一些患者从“有药可用”到“有药可保”“有药可选”
不少罕见病患者都面临过“境外有药，境内无药”的窘境。“我们最
